2月15日,Biogen提交的多发性硬化症新药富马酸二甲酯肠溶胶囊(英文商品名:Tecfidera)的上市申请获得CDE承办受理。
富马酸二甲酯是工业上常用的防潮防霉原料,分子结构简单,化合物本身并不受专利保护。然而,作为多发性硬化症治疗药物的Tecfidera受到一系列治疗方法及医药用途专利的保护。
针对中国市场,Biogen也布局一系列专利。1999年10月申请的医药用途专利CN1182844C及分案CN1615839A保护了用于治疗自身免疫疾病的含富马酸二烷基酯的微片或微丸的药物制剂,该专利已届满失效。2006年10月的专利申请CN101304732A要求保护含40-50%wt富马酸酯的药物组合物,该申请已视撤失效。2010年1月的专利申请CN109044985A要求保护呈溶蚀骨架片剂形式的药物制剂,目前仍在审查中。2014年8月,Fuma Pharma(Tecfidera原研公司)同样就溶蚀骨架片剂的药物制剂申请了专利CN109453133A,并进一步限定了治疗多发性硬化症的用途,目前该申请仍在审查中。
此后,在2015-2016年间,Biogen又申请了多发性硬化症的医药用途专利CN107106530A、缓释片剂专利CN107205942A和要求保护用于制备缓释制剂的富马酸二甲酯颗粒的专利CN107920997A,上述专利申请均在审查中。
值得一提的是,为了尽量延长“法定垄断”期,Biogen在2008年2月申请了一组限定“剂量”的医药用途专利WO2008US01602,虽然未进入中国,但其美国同族US8399514B获得授权,专利保护的是用富马酸单甲酯、富马酸二甲酯或其组合来治疗多发性硬化症,而活性成分剂量为480 mg/天。虽然这些专利的权利要求范围非常窄,但“精准”地保护了Tecfidera且不易规避,因为如果为了规避专利改变剂量,就会使得疗效显著变差和/或副作用显著增强。
2020年2月5日,美国专利复审委员会PTAB就迈兰(Mylan)挑战专利US8399514B进行多方审查,裁决迈兰没能证明该专利权利要求1-20的无效,最终Biogen维持了专利有效,Tecfidera也通过该专利将保护期延长至2028年。
尽管药物工艺开发不复杂,但是国内这个品种的在研厂家相对而言并不算多,包括Biogen在内也只有11家(17个受理号),而且截至目前只有Biogen一家申报上市,其他厂家即便拿到了临床批件,也未见登记开展临床试验,反而是未见申报的人福药业登记开展了BE临床试验。或许对于国内企业来说,这个结构简单但是专利保护墙严密的小分子实在是让人又爱又恨。
Tecfidera是继芬戈莫德、特立氟胺之后全球上市的第3款口服多发性硬化症药物,也是Biogen眼下的头牌产品,2019年全球销售额达到44.33亿美元,占到Biogen公司总收入的31%。作为花很小代价收购而来的现金牛产品,Tecfidera也为Biogen重金投入阿尔茨海默病新药aducanumab的开发提供了资金支持。
2019年Biogen主要药品销售额(亿美元)
Tecfidera是当下全球最畅销的多发性硬化症药物,在中国上市可以帮助其拓宽市场,但是Biogen在全球多发性硬化症市场上面临的竞争压力越来越大。主要因为欧美国家有庞大的多发性硬化症患者群体,诸多大企业都会将这个疾病作为优先的药物开发方向之一,从药物安全性、远期获益、给药便捷性方面不断提高市场门槛。
罗氏的Ocrevus(ocrelizumab)是一种CD20单抗,是首个获批可以治疗复发缓解型多发性硬化症(RRMS)和原发性进展性多发性硬化症(PPMS)两种类型MS的药物,而且给药方便,完成起始负荷给药600mg(分2周给药)之后,仅需每6个月注射1次。虽然上市时间不足3年,2019年销售额37.08亿瑞士法郎。好的一点在于Biogen也是罗氏的合作伙伴,可以享有Ocrevus的销售分成。不过另外两个老牌玩家均有重大进展,赛诺菲BTK抑制剂SAR442168治疗多发性硬化症的II期概念性验证研究在2019年获得了阳性结果,或革新多发性硬化症的临床治疗手段。诺华的新一代S1PR调节剂siponimod在2019年获批上市。随着其他玩家的加入,这个领域的竞争在未来也会更加热闹。